Nella giornata di giovedì 7 marzo 2019, alle ore 13.15, presso la XII Commissione Affari sociali della Camera dei Deputati, inizierà l’esame della proposta di legge recante “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare” (esame AC. 1317 a firma dell’On. Bologna – relatrice On. Leda Volpi (M5S)).
Obiettivo della proposta è quello di garantire alle persone affette da malattie rare il diritto alla salute, così come avviene per gli altri malati.
I primi due articoli sono di fondamentale importanza perché offrono una definizione chiara di “malattie rare” e “farmaco orfano”.
In particolare, l’articolo 1 definisce “malattie rare” quelle malattie, comprese quelle di origine genetica, che minacciano la vita o che sono cronicamente debilitanti, che presentano una così bassa prevalenza da richiedere un particolare impegno congiunto per combatterle, al fine di prevenire una mortalità significativa o una mortalità prematura, ovvero una rilevante riduzione della qualità della vita o del potenziale socioeconomico delle persone.
L’articolo 2 reca la definizione di “farmaco orfano”, specificando che il farmaco è definito “orfano” quando, sulla base di quanto previsto dal regolamento CE n. 141/2000, è destinato alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui è presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano, oppure è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale sia così redditizia da giustificare l’investimento necessario. Il farmaco, altresì definito “orfano” se non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, profilassi o terapia di tale affezione autorizzati oppure, se tali metodi esistono, quando si può dimostrare che il medicinale in questione avrà effetti benefici significativi per le persone colpite da tale affezione.
Per quanto riguarda l’aspetto farmacologico, la proposta di legge prevede, all’articolo 3, che l’elenco dei farmaci e dei trattamenti non farmacologici per le malattie rare sia definito entro tre mesi dalla data di entrata in vigore della legge e successivamente aggiornato con cadenza annuale mediante decreto del Ministro della Salute.
La proposta, all’articolo 10, disciplina le funzioni e la struttura del Centro nazionale delle malattie rare, prevedendo che esso sia presieduto dal presidente dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e che comprenda rappresentanti delle associazioni dei familiari di pazienti affetti da malattie rare.
Al contributo umano e scientifico offerto dalle associazioni dei familiari di pazienti affetti da malattie rare è dato particolare rilievo nella proposta di legge, come dimostra l’articolo 5 che riguarda il rapporto tra il Centro nazionale per le malattie rare e le associazioni dei familiari di pazienti affetti da malattie rare, prevedendo una collaborazione periodica al fine di raccogliere informazioni aggiornate sulle strutture e sui servizi diagnostici a livello nazionale e internazionale.
Degno di nota è l’articolo 6, che prevede l’immediata disponibilità e la gratuità dei farmaci, delle prestazioni e dei prontuari terapeutici per le malattie rare, che a tal fine devono essere inseriti nel Prontuario farmaceutico italiano nelle classi esenti dalla partecipazione alla spesa sanitaria, nonché l’articolo 8 che prevede che i pazienti affetti da una malattia rara che determina una marcata e permanente limitazione qualificata come handicap grave hanno diritto a un protocollo personalizzato di presa in carico da parte dei servizi riabilitativi, sociali e assistenziali.
Sul piano della ricerca scientifica, l’articolo 9 istituisce il Fondo nazionale per la ricerca nel settore delle malattie rare e l’articolo 11 prevede incentivi per la ricerca e la produzione di farmaci orfani.
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